إعداد: مصطفى الزعبي
أعلنت هيئة الخدمات الصحية البريطانية على علاج جيني لمرة واحدة، المعروف باسم «إكساجامجلوجين» والذي يقوم بتحرير الجين المعيب في الخلايا الجذعية لمرض فقر الدم المنجلي في بريطانيا.
وتشير تقديرات الهيئة إلى أن 50 مريضاً، من الأطفال الأكبر سناً والبالغين الذين يعانون شكلاً حاداً من المرض، والذين هم مناسبون لعملية زرع الخلايا الجذعية ولكن دون وجود متبرع مطابق، سوف يتلقون هذا العلاج المتطور كل عام.
وأشارت التجارب السريرية للعقار إلى أن العلاج يمكن أن يوقف أزمات فقر الدم المنجلي المؤلمة، والتي تحدث عندما تصبح الأوعية الدموية مسدودة، حيث وجد الباحثون أن هناك «علاجاً وظيفياً» في 96.6٪ من المشاركين الذين تلقوا العلاج.
وكان المعهد الوطني للتميز الصحي والرعاية قد رفض العلاج في البداية مارس/آذار الماضي، قائلاً إنه يحتاج إلى مزيد من التفاصيل بشأن فعالية العلاج.
ووفقاً لهيئة الخدمات الصحية الوطنية، فإن هذه الحالة أكثر انتشاراً بين الأشخاص ذوي الخلفية العائلية الإفريقية أو الكاريبية.
وفي بريطانيا، يعيش حوالي 17000 شخص بهذا المرض. ومن بين هؤلاء، يُعتقد أن 4000 شخص مؤهلون للعلاج الجديد.
ويؤدي مرض فقر الدم المنجلي إلى تغيير شكل خلايا الدم إلى أشكال هلالية، ما يعوق تدفق الدم. ويعاني المصابون نوبات ألم شديدة، تتطلب دخول المستشفى. ويكون متوسط ​​العمر المتوقع أقصر بنحو 20 إلى 30 عاماً مقارنة بالسكان بشكل عام.